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TUhjnbcbe - 2023/10/6 18:18:00
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中新网上海3月1日电题:“三问”基因编辑中国科学家提出安全检测新方法

作者郑莹莹

因为“基因编辑婴儿”事件,基因编辑被视为敏感的生物医学新技术。人类是否需要基因编辑?什么样的基因编辑技术可行?怎样检测技术安全性?北京时间1日凌晨,中国科学家的一项与基因编辑检测有关的新技术——“GOTI”技术在国际权威学术期刊Science(《科学》)上发表,引发关于基因编辑的“三问”。

第一问:人类是否需要基因编辑?

所谓基因编辑,是对基因组中的特定DNA片段进行敲除、加入、替换等。

人类为何需要基因编辑?中国科学院神经科学研究所研究员杨辉介绍,现在人类有约种罕见病,其中80%都是单基因遗传病。人体的2万多个基因中,只要一个有突变,就可能出现遗传病,比如,先天性失明、耳聋等。

他指出,这些罕见病涉及全球3亿病人,总数非常大,但95%的罕见病没有药物,中国电影《我不是药神》里的病人还算比较幸运,因为至少已经有药可医。

科学界尝试用基因编辑去解决罕见病的难题。“如果我们有一把‘剪刀’,就是有效的基因编辑工具,能把突变的基因修正,是否就能治疗这些病呢?”杨辉说。

他介绍,基因治疗的概念从上世纪80年代提出,经过科学家们几十年的努力,直到年后,才相继出现几种药物,能治疗某些单基因遗传病,而这相对种罕见病的大数而言还远远太小,但FDA(美国食品药品监督管理局)预计,到年,超过40种基因治疗新药有望上市。

第二问:什么样的基因编辑可行?

既然人类需要基因编辑,那么,什么样的基因编辑可行?中国科学院院士、中国科学院神经科学研究所所长蒲慕明在受访时强调说,“以生殖为目的的人类胚胎基因编辑活动是国家明令禁止的,是不合法的。”

杨辉说,人体有40万亿至60万亿个细胞,要达到基因治疗的目的,可能需要编辑上万亿个细胞,所以对其有效性和安全性的要求非常高。

他指出,基因编辑技术要有效,首先,希望尽可能多的突变基因被纠正,其次,要避免脱靶情况。所谓脱靶,就是本来修正这个基因,却“未瞄准”而破坏了其他基因,脱靶效应可能会引起包括癌症在内的很多种副作用。

举个例子,目前第三代基因编辑工具CRISPR/Cas9,因简易、效率高、成本低等优点,广受

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